Krebs heilen - Wissenschaft und Pharmaindustrie sind dem Menschheitstraum diese Woche einen grossen Schritt näher gekommen. Die amerikanische FDA hat Kymriah zugelassen, eine individualisierte Behandlungsmethode, die bei leukämiekranken Kindern greift, bei denen etablierte Behandlungsmethoden wie Chemotherapie und Stammzellentransplantation nicht zum Ziel führten.

Die Erfolgsraten grenzen an ein Wunder. 52 der bis jetzt behandelten 63 Kinder waren nach der Therapie vollständig geheilt. Das entspricht einer Remissionsrate von 83 Prozent - und das bei einer Patientenpopulation, bei der bis jetzt kaum noch Hoffnung bestand. Gleichzeitig zeigt Kymriah, welche Veränderungen mit den neuen Technologien auf moderne Gesellschaften und ihre Gesundheitssysteme zukommen - logistisch, von der Infrastruktur her und finanziell.

Tisagenlecleucel - oder eben Kymriah, wie das neueste Produkt aus der Novartisforschung heisst - ist die erste, vollständig individualisierte Krebstherapie. Dem einzelnen Patienten werden Blutzellen entnommen, inklusive der für die körpereigene Abwehr entscheidenden T-Zellen. Dann werden die Zellen mit einem sogenannten viralen Vektor aufgerüstet, damit sie, wieder zurück im Blut des Patienten, in der Lage sind, die Krebszellen zu bekämpfen.

Prozess dauert 22 Tage

Damit dies gelingt, braucht es wasserfeste Strukturen. In einem ersten Schritt werden in den USA 25 medizinische Zentren bezeichnet, die in der Lage sind, die entsprechenden Blutentnahmen durchzuführen und das Blut für die Weiterbehandlung aufzubereiten. Drei bis fünf werden bereits in den nächsten Tagen operativ werden, 35 sollen es gemäss den Empfehlungen einmal werden.

Die genetische Modifizierung erfolgt zentral, in einer Produktionsanlage von Novartis in Morris Plains im US-Bundesstaat New Jersey, bevor die Zellen wieder in die Behandlungszentren zurückgeführt und dem Patienten initiiert werden.

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Dauer des ganzen Prozesses: 22 Tage - wobei die richtige Konservierung der Zellen entscheidend sei, sagte Novartis-Entwicklungschef Vas Narasimhan am Mittwoch. «Sie gibt den Patienten die nötige Flexibilität, die Behandlung dann durchzuführen, wenn sie für sie am besten ist – und sie gibt uns die Flexibilität, die wir brauchen, um die Behandlungsmethode weltweit anzurufen».

Die Zukunft ist teuer

Der historische Zulassungsentscheid zeigt aber auch die Preisdimensionen, die mit den neuen Technologien auf die Gesellschaften und die Gesundheitssysteme zukommen. Novartis-Onkologiechef Bruno Strighini sagte am Mittwoch, aus Unternehmenssicht hätte der Preis bei 600’000 bis 750’000 Dollar zu liegen kommen müssen, doch dann habe sich Novartis «aufgrund interner und externer Kostenanalysen» entschieden, den Preis bei 475’000 Dollar festzulegen.

Was an dieser Aussage dran ist, wird sich von aussen nicht feststellen lassen. Doch die Frage, mit dem sich die Novartis-Spitze konfrontiert sah, ist offensichtlich: Welcher Preis ist zu hoch und welcher ist zu tief für eine Therapie, die einem Kind das Leben rettet? Klar ist: Die hinter Kymriah stehende CAR-T-Technologie ist erst am Anfang. Die Kosten sind noch kaum skalierbar und deshalb enorm für das Unternehmen. Gleichzeitig bedingt das angeheizte Klima in den USA in Sachen Pricing zur Vorsicht.