Noch im Januar hatte Scott Gottlieb Rücktrittsgerüchte vehement dementiert: «Um es deutlich zu sagen, ich werde nicht gehen. Wir haben viel vor in diesem Jahr, das wir vorantreiben wollen», schrieb er auf Twitter. Nun ist es doch passiert: Der Chef der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA scheidet nach knapp zwei Jahren bereits wieder aus. Er sei dankbar, dass ihm die Möglichkeit gegeben worden sei, die FDA in einer Zeit «hervorragender wissenschaftlicher Fortschritte» zu führen, heisst es in seinem Rücktrittsschreiben.

Über die Gründe des Rücktritts ist nichts bekannt. Laut amerikanischen Medien waren private Gründe entscheidend. Der Rücktritt von Scott Gottlieb sorgte jedenfalls für einen Anflug von Panik bei den Biotech-Investoren. Der XBI Biotech, ein Index mit Biotech-Aktien, gab nach Bekanntgabe des Rücktritts um zwei Prozent nach. Die Befürchtung: Trump könnte die FDA demontieren und einen Deregulierer an deren Spitze stellen.

Die Kymriah-Geschichte

FDA-Chef Scott Gottlieb war eine Lichtgestalt in der sonst dysfunktionalen Trump-Administration. Der ausgebildete Arzt, geboren 1972, wurde im Mai 2017 eingesetzt und verschaffte sich rasch Respekt bei der Biotech-Industrie. Die FDA sei flexibler und weniger bürokratisch geworden, hiess es.

Das zeigte sich auch bei den beiden Basler Konzernen. Ein Beispiel für die neue Dynamik der FDA war die Zulassung von Kymriah im Herbst 2017. Die von Novartis entwickelte Therapie erhielt im Herbst 2017 als erste Zelltherapie überhaupt grünes Licht von der FDA. Der bahnbrechende Zulassungsentscheid galt als Beweis dafür, dass das US-Amt adäquat auf neue Technologien eingeht; dass sie nicht nur die Risiken im Blick hat, sondern auch die verpassten Chancen, die eine zu zögerliche Zulassungspolitik zur Folge haben könnte.

Kymriah wird zur Behandlung von leukämiekranken Kindern und Erwachsenen eingesetzt, bei denen Chemotherapien und Knochenmarktransplantationen nicht zum Erfolg führten; inzwischen ist es auch in der Schweiz zugelassen. Die erste Kymriah-Behandlung eines leukämiekranken Kindes wurde kürzlich am Berner Inselspital durchgeführt.

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Novartis: Wichtige Termine 2019

Für 2019 erwartet Novartis wichtige Zulassungen wie jene von Zolgensma, das aus dem Portfolio der letztes Jahr für 8,7 Milliarden Dollar übernommenen AxeXis stammt. Zolgensma ist eine Gentherapie zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie, einer verheerenden und oft tödlichen neuromuskulären Krankheit.

«Die FDA setzt die Standards, die später von der europäischen EMA, der japanischen ­und der chinesischen Zulassungsbehörde übernommen werden.»

Novartis schreibt auf Anfrage, Gottlieb habe es der Industrie ermöglicht, «neue bahnbrechende Therapien auf den Markt zu bringen, welche das Leben von Menschen verbessern, die Gesundheitskosten reduzieren und die öffentliche Gesundheit verbessern».

Roche und Flatiron

Auch für Roche ist eine innovationsfreundliche FDA vital. Das Unternehmen erwartet für 2019 wichtige Zulassungen – unter anderem für Polatuzumab, ein Medikament gegen eine spezielle Blutkrebsart, für Entrectinib (Lungenkrebs) sowie Kadcyla bei Brustkrebs im Frühstadium. Zudem soll das Immunonkologietherapeutikum Tecentriqi in weiteren Indikationen zugelassen werden.

Das Unternehmen spielt zudem ganz vorne mit dabei, wenn es darum geht, Therapien auf Basis von klinischen Daten zu bewilligen, der sogenannten Real World Evidence (RWE). Eine wichtige Rolle spielt dabei Flatiron, das Software-Startup aus New York, das Roche 2018 für 1,9 Milliarden Dollar kaufte. Das Unternehmen ist führend bei der Aufarbeitung von strukturierten und unstrukturierten Daten aus Krebsbehandlungen. Ziel ist es, einen industrieweiten Standard für die RWE auszuarbeiten.

Die USA sind für beide Konzerne der mit Abstand wichtigste Markt. Die Roche-Pharmadivision machte im vergangenen Jahr 23,2 Milliarden Franken Umsatz in den USA – mehr als die Hälfte. In der Diagnostik-Division lag der Anteil bei 25 Prozent.

Die FDA ist die wichtigste Zulassungsbehörde für die Biotech-Industrie. Sie setzt die Standards, die später von der europäischen EMA, der japanischen ­und der – in jüngster Zeit immer wichtiger werdenden – chinesischen Zulassungsbehörde übernommen werden. Die Innovation bei Biotech wird zum überwiegenden Teil vom US-amerikanischen Markt finanziert.