Auch Zolgensma von Novartis dabei: Das sind die teuersten Medikamente der USA

Im Geschäft mit der neuen Technologie mischt nun auch Roche mit. Der Basler Pharmakonzern steht kurz vor dem vor möglichem Durchbruch bei einer schweren Kinderkrankheit. In diesen Tagen entscheidet sich, ob die US-Arzneimittelbehörde FDA die Gentherapie SRP-9001 beschleunigt zulassen wird.

Die neue Ära der Zell- und Gentherapien entscheidend mitgeprägt hat Novartis. Der zweite Basler Pharmariese sorgte 2019 für eine Sternstunde der Medizin, als die FDA das Medikament Zolgensma genehmigte. Das Novartis-Arzneimittel sorgte für Aufsehen, weil es damals das teuerste Medikament der Welt war. Die Einzelbehandlung mit Zolgensma kostet 2,25 Millionen Dollar. Mittlerweile haben aber die Basler die Führung abgeben müssen, die Konkurrenz ist vorbeigezogen.

Hoher Nutzen und hoher Preis für Gentherapien

Aktuell ist ein Medikament, das erst Ende 2022 zugelassen worden ist, der Titelträger – ebenfalls eine Gentherapie. Generell dominiert die Technologie, von der sich die Pharmaindustrie hohe Erträge erhofft, die Top Ten der teuersten Arzneien in den USA, wie aus einer neuen Liste des Brachenportals «Fierce Pharma» hervorgeht.

Das hat mit dem grossen Potenzial und der kostenintensiven Forschung und Entwicklung von Gentherapien zu tun, bei denen zudem die einmalige Behandlung für die Genesung von seltenen, aber oftmals tödlichen Krankheiten ausreicht. Gelingt einem Pharmaunternehmen der Durchbruch, verlangt es für sein Vorzeigetherapeutikum entsprechend einen fürstlichen Preis. Trotzdem haben es aber auch andere Medikamente als Gentherapien ins Ranking geschafft.

Bereits 2009 erhielt Folotyn des Pharmaunternehmens Acrotech Biopharma die Zulassung von der FDA, ist aber immer noch eines der teuersten Medikamente der Welt. So belaufen sich die jährlichen Gesamtkosten für das Medikament zur Behandlung von peripheren T-Zell-Lymphomen, einer seltenen, oftmals tödlich endenden Form von Blutkrebs, auf mehr als 840’000 Dollar. 

Diese Zahl weist das Unternehmen Good Rx, das sich auf die Transparentmachung von US-Preisen für Medikamente spezialisiert hat, in einem Bericht vom Sommer 2022 aus. Demnach kostet eine Folotyn-Dosis seit einer Preiserhöhung um 3 Prozent im Januar 2022 über 6200 Dollar. Im Jahr benötigen Patientinnen und Patienten im Schnitt 135 Dosen. Wird dieser Faktor mit dem exakten Preis vor Rabatten multipliziert, kommen die Jahreskosten von 842’585 Dollar zusammen.

Luxturna von der US-amerikanischen Roche-Tochter Spark Therapeutics erhielt als eine der ersten Gentherapien die Zulassung der FDA – und zwar im Dezember 2017. Die einmalige Therapie, um eine Netzhautdystrophie – eine vererbte Form von partieller oder ganzheitlicher Erblindung – zu behandeln, hat ein Preisschild von 425’000 Dollar pro Auge. Vor Rabatten kostet die Luxturna-Behandlung total also 850’000 Dollar. 

Mittlerweile sind andere Gentherapien mit höheren Preisen am Pionierprodukt vorbeigezogen. 2018 war Luxturna aber das teuerste Medikament der USA. Die Markteinführung löste damals eine Welle der Empörung aus. Die Pharmabranche im Generellen sah sich der Kritik ausgesetzt, zu hohe Preise für Medikamente zu verlangen, mit denen seltene, aber schwerwiegende Krankheiten behandelt werden. 

Spark hatten den Preis bereits vor Markteinführung damit gerechtfertigt, dass Luxturna einen Wert von über 1 Million Dollar habe. Zu einer anderen Einschätzung gelangte jedoch das Institute for Clinical and Economic Review (Icer). Das Icer, ein unabhängiger Watchdog für die Beurteilung von Nutzen und Kosten neuer Therapien, hatte konstatiert, der Luxturna-Preis dürfte nur etwa halb so hoch sein, um als kosteneffizient zu gelten. 

Das Krebsmedikament wird einmal pro Woche per Infusion verabreicht. Das britische Biotech Immunocore hat Kimmtrak zu einem Preis von 18’760 Dollar pro Einwegampulle auf den US-Markt gebracht. Das entspricht jährlichen Kosten von rund 975’000 Dollar. 

Y-mAbs Therapeutics hat bisher nur ein zugelassenes Produkt auf dem Markt. Mit diesen hat das US-Biopharma-Unternehmen aber für hohe Wellen gesorgt. Danyelza, 2020 von der FDA zugelassen, eignet sich für Patienten und Patientinnen, die seit mindestens einem Jahr an sogenannten Hochrisiko-Neuroblastomen in Knochen oder im Knochenmark leiden. Dabei handelt es sich um bösartige solide Tumore. Weil sie ihren Ursprung bereits in der vorgeburtlichen Entwicklung haben, treten sie vor allem im frühen Kindesalter auf. 

Bei einem Preis von über 21’000 Dollar pro Dosis kommen auf die Patientinnen und Patienten für Danyelza laut Good Rx jährliche Kosten von etwas über 1 Million Dollar zu. Y-mAbs hat 2022 seine Erlöse aus dem Medikament auf 49,3 Millionen Dollar im Vergleich zum Vorjahr verdoppelt. Für dieses Jahr erwartet das Unternehmen einen Umsatz zwischen 60 und 65 Millionen Dollar. 

Im Gegensatz zu den Gentherapien auf dieser Liste ist das Medikament des kalifornischen Pharmaunternehmens Eiger Biopharmaceuticals kein Heilmittel. Zokinvy verlangsamt das Voranschreiten der Progerie-Krankheiten nur. Trotzdem hat das Medikament seinen stolzen Preis. Gemäss Good Rx entstehen im Durchschnitt jährliche Kosten bei rund 1,07 Millionen Dollar, wobei die Dosierung von Zokinvy von der Körpergrösse des Patienten oder der Patientin abhängt. 

Bevor Gentherapien ins Spiel kamen, hatte Myalept jahrelang als teuerstes Medikament der Welt gegolten. Das Arzneimittel, das die FDA schon 2014 genehmigt hat, dient zur Behandlung von Leptinmangel. Das Hormon Leptin trägt zur Regulierung des Energiehaushalts bei und hemmt das Hungergefühl. Die Folgen eines Mangels sind Essstörungen und Adipositas. 

Zurzeit kostet eine Durchstechflasche von Myalept rund 5850 Dollar, wobei Patientinnen und Patienten im Schnitt 18 Dosen pro Monat brauchen. Aufsummiert kommen damit Jahreskosten von 1,26 Millionen Dollar zusammen. 

Es war eine Sternstunde der Medizin: 2019 liess die amerikanische Arzneimittelbehörde das Mittel Zolgensma des Basler Pharmakonzerns Novartis zu, eine Gentherapie zur Behandlung Spinaler Muskelatrophie (SMA). SMA ist eine ererbte Erkrankung des zentralen Nervensystems, die zu einem Schwund der Muskeln führt. Sie betrifft vor allem Kleinkinder; ohne Behandlung sind die Überlebenschancen bei SMA Typ 1, einer besonders schweren Form, sehr klein.

2022 feierte die Gentherapie einen erneuten Durchbruch: Bluebird, ein Biotech aus Massachusetts, brachte Zynteglo auf den Markt. Die Einmaltherapie wirkt gegen Beta-Thalassämie, eine seltene Krankheit, bei der die Bildung des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört ist. 

Als Bluebird den Preis von 2,8 Millionen Dollar bekannt gab, sorgte auch dieses Preisschild für Schlagzeilen. Das Unternehmen wies darauf hin, dass die Standardbehandlung jedoch teurer sei. An Beta-Thalassämie erkrankte Patienten und Patientinnen brauchen lebenslang Bluttransfusionen – das könnte diese im Laufe ihres Lebens mehr als 6 Millionen Dollar kosten, so Bluebird. 

Vier Wochen nach der FDA-Zulassung für Zynteglo legte Bluebird mit einer weiteren Gentherapie nach – und ging bei der Preisgestaltung noch einen Schritt weiter. Mit einem Preis von 3 Millionen Dollar für Skysona wurde die Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (Cald) im September 2022 das damals teuerste von der amerikanischen Arzneimittelbehörde zugelassene Medikament, bis es nur wenige Monate später diese Auszeichnung wieder abgeben musste.

An der zerebralen Form der Adrenoleukodystrophie, einer erblichen Stoffwechselkrankheit, erkranken vor allem junge Buben. Der Zustand der Cald-Betroffenen verschlechtert sich rasch, und ohne Behandlung kommt es nach wenigen Jahren zu Erblindung, Taubheit und Lähmungen. Skysona soll die Erkrankung bremsen und betroffene Kinder vor schweren Behinderungen und dem Tod schützen. 

Nach der Zulassung von Skysona begründete Bluebird-CEO Andrew Obenshain den hohen Preis damit, dass dieser den «klinischen Nutzen» der Gentherapie widerspiegle. Im Gegensatz zu Zynteglo bietet das US-Biotech bei Skysona keine Preisrückerstattungen an, wenn die Therapie nicht anschlägt. Die Komplexität von Cald mache die Umsetzung einer solchen Vereinbarung schwierig, befand Obenshein. Das Icer hat sich zum Preis für Skysona noch nicht geäussert.

Die Rangliste führt Hemgenix von der auf die Herstellung von Blutplasmaprodukten spezialisierten CSL Behring an. Der stolze Preis: 3,5 Millionen Dollar. Das amerikanische Pharmaunternehmen hat Ende November 2022 von der FDA freie Bahn für die Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie B bekommen, eine seltene Blutgerinnungsstörung. Diese kann zu Blutansammlungen in Gelenke, Muskeln und inneren Organen, einschliesslich des Gehirns, führen. 

Bisher bestand die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B in lebenslangen prophylaktischen Infusionen, was im Laufe des Lebens extrem teuer werden konnte. Nun gibt es Hemgenix. Trotz des stolzen Preises betonte CSL Behring deshalb nach der Zulassung durch die FDA, dass «die wirtschaftliche Belastung durch Hämophilie B deutlich verringert wird».