Zwei Kinder sind nach der Behandlung mit Zolgensma verstorben. Dabei handelt es sich um eine Gentherapie von Novartis gegen eine seltene Erkrankung namens spinale Muskelatrophie. Rund 2 Millionen Franken kostet die Behandlung pro Infusion. 

Die Kinder starben etwa sechs Wochen nach Erhalt der Behandlung an akutem Leberversagen, wie Novartis in einer E-Mail schreibt. Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan.

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Aufsichtsbehörden hatten davor gewarnt, dass Zolgensma ernsthafte und potenziell tödliche Leberkomplikationen verursachen könnte. Es handle sich nun um die ersten beiden Todesfälle durch akutes Leberversagen bei Patienten, die Zolgensma erhielten, sagte Novartis.

Infolgedessen wird das Unternehmen das Etikett des Arzneimittels aktualisieren, um anzugeben, dass die Nebenwirkung zum Tod geführt hat.

2300 Patienten wurden bisher mit Millionen-Medikament behandelt

«Obwohl es klinisch wichtige Sicherheitsinformationen sind, handelt es sich nicht um ein neues Sicherheitssignal, und wir glauben fest an das insgesamt günstige Risiko-Nutzen-Profil von Zolgensma», sagt ein Novartis-Sprecher.

Denn die Behandlung sei bei mehr als 2300 Patienten weltweit in klinischen Studien mit kontrolliertem Zugang und im kommerziellen Umfeld eingesetzt worden.

Zolgensma korrigiert einen genetischen Defekt, der spinale Muskelatrophie verursacht. Das Medikament könnte sich als einmalige Behandlung für Babys und Kleinkinder mit dieser Krankheit erweisen, bei der die Muskeln schwächer werden und sich schliesslich verschlechtern.

Babys, die mit schweren Formen der Krankheit geboren werden, sterben normalerweise vor ihrem zweiten Geburtstag. Zolgensma wurde 2019 in den USA zugelassen.

(Bloomberg/bsc)