Damit habe man zum ersten Mal eine Gentherapie zugelassen, mit der Patienten mit Sichelzellanämie behandelt werden könnten, teilte die FDA am Freitagabend in einem Communiqué mit. Die Zulassung gelte für Patienten ab 12 Jahren.
Die Sichelzellanämie ist eine vererbbare Blutkrankheit, bei der defekte rote Blutkörperchen zu wenig Sauerstoff transportieren und die Adern verstopfen können. Dies führt zu Gewebe- und Organschäden, was zum Tode führen kann. In den USA leiden rund 100'000 Menschen an der Krankheit, wie die FDA schrieb.
Die Therapie Casgevy von Vertex verwendet die Technik Crispr/Cas9, mit der das Erbgut (DNA) von blutproduzierenden Knochenmarkzellen geschnitten werden kann. Damit werden fehlerhafte DNA-Stücke entfernt. Die modifizierten blutproduzierenden Knochenmarkzellen werden dann dem Patienten wieder eingesetzt. Damit werde die Produktion von gesunden roten Blutkörperchen angekurbelt, schrieb die FDA.
Diese Stammzellentransplantation ist teuer: Laut der Nachrichtenagentur Reuters kostet die Einmalbehandlung mit Casgevy 2,2 Millionen Dollar.
Als Folge der FDA-Zulassung erhält das Zuger Biotechunternehmen von Vertex nun eine Meilensteinzahlung von 200 Millionen Dollar, wie beide Firmen weiter mitteilten. Crispr Therapeutics erhält 40 Prozent der Gewinne, Vertex 60 Prozent.