Ein Begriff macht Karriere. Er heisst: «Value Based Pricing». Gemeint ist, dass sich die Preise neuer Therapien aufgrund des medizinischen Nutzens bemessen sollen, den sie für die Patienten bringen.

Was das im konkreten Fall bedeutet, zeigte sich jetzt, als Novartis die Rechnung aufmachte und für eine neue Gentheraphie den Betrag von 4 Millionen Dollar pro Behandlung in die Welt setzte. Das Mittel – es heisst AVXS-101 – ist eine Gentherapie zur Behandlung von spinaler Muskelathropie. Dabei handelt es sich um eine besonders gravierende Erbkrankheit, die in ihrer schlimmsten Ausformung bei den betroffenen Kindern innerhalb der ersten beiden Lebensjahre zum Tod führt.

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4 Millionen Dollar für 13 Lebensjahre mit guter Lebensqualität

AVXS-101 korrigiert durch die Gabe einer einmaligen Spritze das fehlerhafte Gen. Dadurch hätten die Patienten im Durchschnitt gut 13 zusätzliche Lebensjahre bei guter Gesundheit, sagte David Lennon, Chef von AveXis. Die Gentherapie stammt aus dem Portfolio von AveXis, Novartis hat das US-Unternehmen im Frühling für 8,7 Milliarden Dollar gekauft. 4 Millionen Dollar seien ein bedeutender Betrag, so Lennon. Trotzdem: Die Therapie sei kosteneffizient, weil sich damit andere Behandlungskosten vermeiden liessen.

Die Novartis-Verantwortlichen tönten an, dass das Unternehmen beim Pricing wohl nicht so hoch gehen werde, wie ursprünglich genannt, um möglichst vielen Patienten den Zugang zu AVXS-101 zu ermöglichen. Doch die Rechnung zeigt: «Value Based Pricing» ist kein Spargrogramm. Im Gegenteil: Gerade bei lebensrettenden Therapien wie AVXS-101 führt das Hantieren mit sogenannten QALYs (für: Quality-Adjusted Life Years) zu Beträgen für einzelne Therapien, die manch einem Gesundheitsminister die Schweissperlen auf die Stirn treiben dürften.

Noch sind Gentherapien, die mit einer einzigen Behandlung Heilung versprechen, die Ausnahme. Der britisch-amerikanische Pharma-Researchdienst Evaluate Pharma hat für alle Gentherapien, die zur Zeit in der Pipeline stecken, ein Umsatzpotential von 16 Milliarden Dollar errechnet – ein Klacks, gemessen an den Hunderten von Milliarden, die in den Gesundheitssystemen der hoch entwickelten Volkswirtschaften ausgegeben werden.

Millionenbeträge für Therapien werden nicht die Ausnahme bleiben

Doch das Beispiel von AVXS-101 und zuvor Kymriah, der Gentherapie von Novartis zur Behandlung von Blutkrebs, zeigen: Medizinische Innovation kostet – und zwar je länger und besser je sie wird, desto mehr. Kymriah wird wohl um die 370'000 Franken kosten.

Ein Grund für die Entwicklung: Die «low-hanging fruits», also die Indikationen, bei denen sich mit einem Treffer im Labor Millionen von Patienten erreichen und Milliarden an Franken verdienen liessen, sind weitgehend gepflückt. Die Indikationen beziehen sich auf kleinere Gruppen von Betroffenen, wie sich an Kymriah und an AVXS-101 und exemplarisch zeigen lässt.

Man wird sich deshalb daran gewöhnen müssen, dass die neuen Therapien aus den Forschungsküchen der Pharmaindustrie Preisschilder mit Zehntausenden, wenn nicht Hundertausenden Franken darauf tragen werden. Aufgabe der öffentlichen Gesundheitssystem wird sein, dafür zu sorgen, dass diese Therapien allen Patienten, die sie brauchen, zu Gute kommen. Daran ändert auch eine evidenzbasierte Bepreisung nichts.