Beim diesjährigen Nobelpreis geht es darum, den Code des Lebens umzuschreiben.» So leitete Göran K. Hansson, Vorsitzender des Komitees, am 7. Oktober die Vergabe des Nobelpreises für Chemie ein. Insider wussten da schon: Der Preis wird für die Entdeckung der Genschere Crispr/Cas gesprochen. Die Ehrung kam nicht überraschend.

Ausgezeichnet wurden die französische Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier und die amerikanischen Biochemikerin Jennifer Doudna. Diese hatten 2012 mit einer bahnbrechenden Publikation für Furore gesorgt.

Sie stellten die neue Genschere vor, ein System, mit dem sich das Genom von Menschen, Tieren oder Pflanzen an einer gewünschten Stelle aufschneiden lässt. Man kann auf diese Weise Genomabschnitte herausschneiden, einsetzen oder vertauschen – und das alles gezielt und programmierbar.

Acht Jahre später sind Spezialistinnen und Spezialisten aus Wissenschaft und Industrie auf Hochtouren daran, die Genschere Crispr/Cas für Anwendungen in der Medizin nutzbar zu machen. «Es geht darum, bei Patienten und Patientinnen in den genetischen Bauplan einzugreifen und Fehler zu korrigieren», sagt Daniel Koller, Anlagechef der Beteiligungsgesellschaft BB Biotech. «In der klinischen Forschung werden Patienten Zellen entnommen und im Labor verändert. Danach werden diese genetisch veränderten Zellen den Probanden wieder verabreicht.»

Im Idealfall genügt eine Einmaltherapie, um Menschen mit einer erblich bedingten genetischen Mutation zu helfen. Zur Anwendung kommt diese Ex-vivo-Therapie zum Beispiel bei den Genkrankheiten Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie. Beide Krankheiten wirken sich so aus, dass der Körper zu wenig oder fehlerhaftes Hämoglobin bildet, also rote Blutkörperchen.

 

In der Onkologie gibt es viele verheissungsvolle Therapieansätze.

Es gibt Unternehmen wie die schweizerisch-amerikanische Firma Crispr Therapeutics, die Therapien entwickelt haben, um mit der Genschere eine Veränderung in der DNS herbeizuführen und die Fehlproduktionen von Hämoglobin so zu kompensieren. Einige dieser Therapien werden in Studien bereits am Menschen erprobt, allerdings noch in einer frühen Phase.

Das langfristige Ziel bei den Crispr/Cas-Anwendungen ist, auch In-vivo-Therapien zu entwickeln, bei denen die entscheidenden Veränderungen direkt im Körper erfolgen und nicht mehr im Labor. Allerdings ist noch unklar, wie die entsprechenden Systemteile im Körper transportiert werden sollen und wie erreicht wird, dass nur gerade die erwünschten Veränderungen im Genom erfolgen.

Fakten zum Thema

2012: In diesem Jahr publizierten Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna ihre bahnbrechende Arbeit zu Crispr/Cas9.

7,35 Milliarden Dollar: So viel ist die schweizerisch-amerikanische Firma Crisp Therapeutics an der Börse wert.

1000 Franken: Das kostet in etwa die Entschlüsselung eines menschlichen Genoms. Früher waren es 300 Millionen Franken.

21 Milliarden Dollar: So viel bezahlte der Pharmakonzern Gilead für die Übernahme des Biotech-Unternehmens Immunomedics.

«Es gibt Versuche, In-vivo-Therapien bei einer bestimmten Augenkrankheit zu entwickeln», weiss Lydia Haueter, Spezialistin für Biotech-Investitionen bei Pictet Asset Management. «Die grosse Herausforderung ist, dass die mit der Genschere erzielten Veränderungen lokal gehalten werden und sich nicht etwa in die Reproduktionsorgane fortsetzen. Denn man will unbedingt verhindern, dass die Manipulationen weitervererbt werden.»

Noch Fortschritte nötig

Einmaltherapien mithilfe der Crispr/Cas-Technologie seien eine verlockende Vorstellung, betont Daniel Koller von BB Biotech. Patientinnen und Patienten wären so nicht mehr auf die dauerhafte Einnahme traditioneller Wirkstoffe angewiesen und könnten ihr genetisch bedingtes Problem für den Rest des Lebens beheben. Dazu seien allerdings noch einige Fortschritte nötig.

Für Anlegerinnen und Anleger, die sich für die Crispr/Cas-Technologie interessieren, gibt es bis jetzt erst wenige kotierte Unternehmen. Fonds oder ETF (börsengehandelte Index-Fonds) existieren bis heute nicht. Die wenigen Firmen, in die man über die Börse investieren kann, sind noch mehrere Jahre von einem kommerziellen Produkt entfernt und verbrennen vorläufig Kapital. Es ist eine finanziell riskante Wette, wenn man ihre Aktien kauft.

Wer aber den Fokus etwas weitet, findet im Bereich Biotech eine reichhaltige Palette an Investitionsmöglichkeiten. Es gibt vielversprechende Therapieansätze, insbesondere auf den Gebieten Onkologie und seltene Krankheiten: sogenannte RNA-Medikamente, Gentherapien sowie weitere Genscheren.

Daniel Koller zählt auch die sogenannten zellbasierten Therapien, die es schon etwas länger gibt, zu den revolutionären neuen Technologien. Es sind hier neue Entwicklungen in Sicht, die vor allem von kleinen und mittleren Firmen getätigt werden.

Zellpopulationen im Labor verändern

Bei den zellbasierten Therapien werden Zellpopulationen im Labor verändert, bevor sie mit spezifischen Eigenschaften den Patientinnen und Patienten verabreicht werden. Das kommt heute in der Krebsbehandlung schon zur Anwendung. In der regenerativen Medizin aber, wo man fehlerhafte Zellen in beschädigten Organen ersetzen will, sind Ansätze der zellbasierten Therapie erst in Entwicklung.

«Es ist eine sehr interessante Zeit in der Arzneimittelentwicklung», stellt John Bowler fest, Manager des Fonds Healthcare Innovation bei Schroders. Besonders eindrückliche Beispiele des technologischen Fortschritts gebe es bei der Krebsbekämpfung.

Die Gensequenzierung von Tumorbiopsien erlaube es, die spezifische Genmutation zu identifizieren, die einen Krebs antreibe, sodass er gezielt bekämpft werden könne. Auch bei der Immunonkologie, die das Immunsystem zur Krebsbekämpfung einsetzt, gebe es grosse Durchbrüche, so Bowler.
Für Anlegerinnen und Anleger existiert eine Vielzahl an Fonds und ETF im Bereich Biotech.

Man kann natürlich auch Einzelaktien kaufen, wofür aber fundierte Kenntnisse der Branche und der Unternehmen zu empfehlen sind. In diesem Fall gilt es unter anderem zu entscheiden, ob man in reife Firmen investieren will, die schon Produkte im Markt haben, oder in solche, die erst über Therapieansätze verfügen. «Je früher man investiert, desto mehr Risiko geht man ein», sagt John Bowler von Schroders, «aber die potenziellen Gewinne sind dann auch am höchsten.»

Unklar, wer den Durchbruch schafft

Natürlich kann auch die fieberhafte Suche der Biotech-Branche nach einem Impfstoff gegen Covid-19 interessant für Anleger und Anlegerinnen sein. Vor kurzem haben die Unternehmen Biontech/Pfizer und Moderna je einen Erfolg ihres Impfmittels in klinischen Tests vermeldet, was ihren Kursen kräftig Schub gab.

«Die grösste Dynamik liegt in der Bekämpfung von Krebs»

Auch Biotech-Firmen wie Novavax, Regeneron oder Gilead arbeiten an einem Impfstoff. Aber es ist unklar, wer den Durchbruch schaffen wird, wie gross der künftige Markt für ein Abwehrmittel ist und unter wie vielen Anbietern er sich aufteilen wird. So gleichen entsprechende Investments einem Blindflug.

Auch wer allgemein in die Biotech-Branche investiere, brauche jedenfalls einen langen Atem und eine grosse Risikofähigkeit, betont Lydia Haueter von Pictet. «Es ist immer möglich, dass eine entwickelte Therapie nicht hält, was sie verspricht, oder dass starke Nebenwirkungen auftreten. Das ist dann meist mit einem rasanten Kursverlust der entsprechenden Firma verbunden.»

Bei der Biotechnologie handle es sich aber um einen der grossen Wachstumstreiber der Gesellschaft, so Haueter. Darum sei sie «hundertprozentig» überzeugt, dass sich gut diversifizierte Investments im Segment im Segment Biotech lohnten.

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