Spark Therapeutics ist eine kleine Biotech-Firma aus Pennsylvania. Doch sie ist, wie heute bekannt wurde, dem Basler Pharmagiganten Roche 4,3 Milliarden Franken wert. Und sie hat bislang eine einzige Therapie auf den Markt gebracht: Luxturna. 

Luxturna hilft bei einem Gendefekt, der das Sehvermögen der Betroffenen von Kindesbeinen an stark beeinträchtigt. Er macht sich zuerst in Nachtblindheit bemerkbar, und fast immer führt er dazu, dass die Patienten noch im Jugendalter erblinden.

Die Kosten der Therapie: 850'000 Dollar. 

«Ungerechtfertigte Preise wie diese»

Als Spark diesen Preis für den US-Markt bekannt gab, löste die Ansage auf beiden Seiten des Atlantiks eifrige Debatten aus: Ist dies gerechtfertigt? Oder werden hier Grenzen des Anstands überschritten?

Jeffrey D. Marrazzo, der CEO von Spark, wiegelte ab: Der ganze Preis werde nur bei vollständigem und langfristigem Erfolg berechnet; auch sei man offen für flexible Abzahlungsprogramme.

Eine grosse Patientenorganisation protestierte dennoch – zum Beispiel mit dem Argument, das Gesundheitswesen könne «ungerechtfertigte Preise wie diese» nicht stemmen. Die von Marrazzo angepriesenen Zahlungsbedingungen seien höchstens ein Trick, um zu verwedeln, dass die Forderungen von Spark schlicht zu hoch seien.

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Der Test der Fairness

Und so wird Luxturna zum klarsten Test für Fairness in der medizinischen Spitzenforschung – insbesondere bei seltenen Krankheiten.

Denn auf der einen Seite steckten Jeffrey D. Marrazzo, die Spark-Forschungschefin Katherine A. High und viele Kapitalgeber eine dreistellige Millionensumme in das Medikament – plus einen Berg von Risiken. Die ersten Forschungen zu dieser Gentherapie hatten vor über zwanzig Jahren begonnen.

Auf der anderen Seite ist die Zahl der betroffenen Patienten sehr klein. In der Schweiz leiden rund 20 bis 40 Kinder an der kritischen Netzhaut-Degeneration, schätzt die Patientenorganisation Retina Suisse. In Deutschland sind rund 200 Patienten betroffen, in den Vereinigten Staaten erwartet Spark 1'000 bis 2'000 mögliche Kunden.

Kann man damit eine komplizierte Gentherapie refinanzieren?

Verkauft: 75 Dosen

Tatsächlich verkaufte das Unternehmen aus Philadelphia im letzten Jahr genau 75 Dosen des Medikaments – und erzielte damit einen Umsatz von 27 Millionen Dollar. In Europa ist es noch zu früh für eine Einschätzung, Luxturna erhielt die Zulassung hier erst im November (wobei Spark die Lizenz für jeglichen Vertrieb ausserhalb der USA an Novartis erteilt hat). 

Die bisherigen Zahlen deuten jedenfalls an: Gemessen an den Gesamtkosten des Gesundheitswesens hält sich der Boost durch dieses superteure Medikament zwangsläufig in Grenzen.

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Allerdings: Die Debatte drehte sich oft weniger um Luxturna selber, sondern stets auch darum, ob mit der 850’000-Dollar-Affiche ein Damm bricht, dessen Wirkungen bei häufigeren Krankheiten dann tatsächlich fatal werden könnten.

Bei Medikamenten nicht, bei Operationen schon?

Gemeinsam mit drei anderen Biotech-Unternehmern plädierte der Spark-CEO Marrazzo in der Fachpublikation «Health Affairs» dafür, gewisse Arzneien anders zu betrachten als bislang gewohnt: Die neuen Gentherapien seien Einmal-Behandlungen – und insofern nicht zu vergleichen mit den herkömmlichen Medikamenten.

Bei solchen Einmal-Therapien sei der Wert für die Patienten ganz entscheidend. Und dies werde beispielsweise bei aufwändigen Operationen ja auch als Selbstverständlichkeit betrachtet: Dort sei man jederzeit bereit, enorme Summen zu bezahlen, um ein Leben zu retten.

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Die Roche-Chefs in Basel dürften sich mit dem Deal von heute, nach diesem entschlossenen Schritt in die Gentherapien bald öfters in denselben Debatten wiederfinden. Denn immer noch ist es die Norm, Therapien auszudrücken im Preis pro Packung, pro Phiole oder pro Tablette.

850'000 Dollar für zwei Minifläschchen? Das klingt verrückt. Aber 850'000 Dollar für zwei Injektionen, die einem Kind das Augenlicht retten?

(rap)